Điều trị bệnh bạch cầu bằng liệu pháp tế bào CAR T

Đóng góp bởi: Bác Sĩ Dawn Mya Hae Tha

Trung tâm ung thư Parkway (PCC) là trung tâm y tế tư nhân đầu tiên ở Singapore cung cấp liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR), một phương pháp điều trị ung thư mới đang tạo ra bước đột phá trong điều trị các bệnh ung thư máu phức tạp. Trong ấn bản HealthNews này, bác sĩ Dawn Mya giải thích vai trò của liệu pháp tế bào CAR T trong việc kiểm soát bệnh bạch cầu.

Liệu pháp tế bào CAR T nổi lên gần đây là phương pháp điều trị mới nhất được cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cũng như cơ quan khoa học y tế Singapore (HSA) phê duyệt lưu hành dưới dạng các liệu pháp gen, mô và tế bào mới (CTGTP) theo quy định.

Phương pháp điều trị này một dạng liệu pháp miễn dịch, bao gồm việc chiết xuất một loại tế bào bạch cầu trong hệ thống miễn dịch được gọi là tế bào T từ máu của bệnh nhân và sửa đổi chúng trong phòng thí nghiệm để cho phép chúng nhận ra một số mục tiêu trên một số bệnh ung thư.

Các tế bào T — hoặc tế bào CAR-T đã được sửa đổi — sau đó được truyền trở lại cho bệnh nhân để phát hiện các tế bào ung thư và tiêu diệt ung thư bằng cách khai thác phản ứng miễn dịch của chính cơ thể. Bằng cách tái cấu trúc lại khả năng bảo vệ tự nhiên của cơ thể, hệ thống miễn dịch có thể loại bỏ ung thư từ bên trong, với những lợi thế vô song đối với các phương thức điều trị tiêu chuẩn.

Điều trị bệnh bạch cầu bằng liệu pháp tế bào CAR-T

Liệu pháp tế bào CAR-T hiện được phê duyệt để điều trị cho bệnh bạch cầu lympho cấp tế bào B (B-ALL), bệnh bạch cầu ở bệnh nhân nhi và thanh niên đến 25 tuổi, và các trường hợp tái phát, khó chữa.

Mặc dù liệu pháp tế bào CAR-T là một phương pháp điều trị mới gần đây mới được chấp thuận cho điều trị, nhưng nó đã cho thấy những kết quả đầy hứa hẹn trong việc điều trị bệnh bạch cầu. Tỷ lệ thuyên giảm ở những bệnh nhân mắc bệnh ALL tế bào B có nguy cơ tái phát cao hoặc khó điều trị là rất ấn tượng > 82% khi điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR-T, một so sánh rõ rệt với tỷ lệ thuyên giảm <10% khi được điều trị tiêu chuẩn. Những bệnh nhân đáp ứng với điều trị cũng tiếp tục ổn định và khỏi bệnh, cứ 10 bệnh nhân thì có 7 bệnh nhân sống sót sau 2 năm.

Vì liệu pháp tế bào CAR T là một phương pháp điều trị chuyên biệt cao dành cho những bệnh nhân được lựa chọn với các chỉ định và tình trạng cụ thể, điều kiện để dùng liệu pháp tế bào CAR T được đánh giá dựa trên tình trạng của bệnh nhân và tình trạng bệnh:

Tình trạng bệnh nhân

  • Sức khỏe tổng thể để tiếp nhận hóa trị phá hủy các tế bào T trong cơ thể (lymphodepletion) để chuẩn bị truyền tế bào CAR T
  • Chức năng của các cơ quan trong cơ thể vẫn bình thường (tim, phổi, thận, gan) để có thể tiếp nhận việc điều trị
  • Không mắc các viêm nhiễm nghiêm trọng (vi khuẩn, vi rút, nấm, HIV, viêm gan B / C)
  • Không mắc bệnh ung thư đồng thời
  • Không mắc các rối loạn tự miễn đang hoạt động
  • Giới hạn độ tuổi lên đến 25 tuổi

Tình trạng bệnh (chỉ dành cho bệnh nhân ALL tế bào B)

  • Trường hợp khó điều trị
  • Tái phát lần thứ hai
  • Tái phát sau ghép tế bào gốc dị sinh
  • Đối với các trường hợp mắc ALL tế bào B với nhiễm sắc thể Philadelphia dương tính, bệnh nhân đã thất bại hoặc không dung nạp 2 vòng liệu pháp đích
  • Không có bệnh bạch cầu hoạt động trong hệ thần kinh trung ương (não và cột sống)

Những bệnh nhân đủ điều kiện điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR T cũng có thể ghép tế bào gốc dị thân sau đó nếu cần và ngược lại.

LIỆU PHÁP TẾ BÀO CAR T: CÁCH THỨC HOẠT ĐỘNG

LIỆU PHÁP TẾ BÀO CAR T: CÁCH THỨC HOẠT ĐỘNG

Tác dụng phụ và biến chứng

Giống như bất kỳ phương pháp điều trị nào khác, liệu pháp tế bào CAR-T có thể gây ra các tác dụng phụ và biến chứng tiềm ẩn.

Một tác dụng phụ phổ biến của liệu pháp tế bào CAR-T là hội chứng giải phóng Cytokine (CRS), là một bệnh đa hệ thống do phản ứng miễn dịch quá mạnh chống lại các tế bào ung thư. Các tác dụng phụ của CRS có thể bao gồm từ sốt đến huyết áp thấp, khó thở và lượng oxy thấp.

Một tác dụng phụ khác của liệu pháp tế bào CAR-T là hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến hiệu ứng miễn dịch (ICANS), ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương của bệnh nhân, dẫn đến tình trạng tâm thần bị thay đổi, co giật và các triệu chứng thần kinh khác.

Hội chứng ly giải khối u cũng có thể xảy ra trong trường hợp có nhiều tế bào bạch cầu tại thời điểm truyền tế bào CAR T. Nguyên nhân là do giải phóng một lượng lớn axit uric và photphat, dẫn đến suy thận và các vấn đề về tim.

Các biến chứng khác phát sinh từ liệu pháp tế bào CAR-T bao gồm mức độ miễn dịch thấp và nguy cơ viêm nhiễm cao hơn. Tuy nhiên, nhiều tác dụng phụ trong số này đã được nhận biết rõ và có thể kiểm soát được bởi một đội ngũ bác sĩ chăm sóc lâm sàng đa ngành, được đào tạo chuyên sâu. Để đảm bảo sự chăm sóc liên tục, bệnh nhân sẽ được theo dõi về hiệu quả, đáp ứng và các tác dụng phụ trong một thời gian sau khi điều trị.

Nhiều đột phá mang tính cách mạng ở phía trước

Bất chấp những thách thức, liệu pháp tế bào CAR-T mang lại những bước đột phá lớn trong điều trị các bệnh ác tính về huyết học, với tỷ lệ thành công cao trong việc điều trị bệnh bạch cầu, cũng như các bệnh ung thư máu phức tạp khác. Phương pháp điều trị mang lại lợi thế sống sót đáng kể so với hóa trị liệu thông thường, đặc biệt đối với những bệnh nhân có bệnh tái phát hoặc trước đó không đáp ứng với điều trị tiêu chuẩn.

Tỷ lệ thuyên giảm thành công cao bằng liệu pháp tế bào CAR-T là minh chứng cho những tiến bộ sâu rộng, đột phá về công nghệ và nghiên cứu y khoa trong lĩnh vực huyết học nhiều năm qua. Khi liệu pháp tế bào tiếp tục được nghiên cứu và phát triển theo thời gian, sẽ có nhiều hy vọng để liệu pháp tế bào CAR-T tạo ra nhiều đột phá mang tính cách mạng hơn trong điều trị ung thư máu cũng như các bệnh ung thư không phải huyết học trong tương lai.

ĐÃ ĐĂNG TRÊN Các phương pháp điều trị ung thư
GẮN THẺ bệnh bạch cầu ở trẻ em, các tác dụng phụ phổ biến của điều trị ung thư, đột phá mới nhất về ung thư, liệu pháp miễn dịch, nhận thức về ung thư, ung thư máu, ung thư ở người lớn
Đọc thêm Bệnh bạch cầu lympho cấp tính (ALL) ở người lớn, Leukaemia, Leukimia limfoblastik akut (ALL)
ĐƯỢC PHÁT HÀNH 01 THÁNG NĂM 2022