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百汇癌症中心的林子毅医生帮您了解转基因T细胞如何为血液癌症患者带来希望，并有望在不久的将来惠及实体瘤患者。

在不久的将来，细胞疗法将会是癌症治疗领域的重要组成部分。事实上，它已经被证明是血液癌症的有效治疗方式，而它对实体肿瘤的治疗作用目前还在研究实验中。

以上是血液学高级顾问林子毅医生在百汇癌症中心与亚洲新闻台联办的癌症研究会上带来的信息。

细胞疗法是一种免疫疗法，它利用人体自身的免疫系统对抗癌症。 在细胞疗法中，科学家及研究人员利用CAR-T细胞来定位和杀死癌细胞。T细胞本身就是免疫系统的一部分，是由骨髓中的干细胞发展而来。它们属于人体白细胞之中的一种，白细胞可以消灭细菌并抵御感染，而CAR-T细胞具有杀死癌细胞的特殊功能。

CAR-T细胞是将T细胞的基因改造，使其表面产生嵌合抗原受体（CARs）。这些特殊的受体会引导T细胞识别并附着在肿瘤细胞特定的蛋白或抗原上。

“一旦击中癌细胞，T细胞将被触发以极快的速度繁殖，相当于向癌细胞发射了一颗核弹。”林医生说。

他给我们讲述了伦敦小女孩Layla Richards的案例，故事颇具戏剧性。在2015年，只有三个月大的Layla 被诊断为婴儿急性淋巴细胞白血病（ALL）。这是一种极具侵略性的白血病，化疗等传统癌症治疗手段对此无能为力。

“孩子的父母已经准备要放弃了，因为他们别无他法。那时，他们去见了一位刚刚发明了一种试验性细胞疗法的专家。”

“‘既然没有什么可失去的’，他们说：‘就请您用在我们的女儿身上试试看吧。’”当时，这种治疗还从来没有在人体上试验过。”.

“医生给她注射了一毫升的转基因细胞。前三周没有发生任何变化，但突然，在第四周，白血病细胞逐渐消失。”

“惊人的是，在几个月的时间里，Layla体内的白血病细胞全部消失了。所有这些都源自于仅一毫升的转基因细胞。这让细胞疗法看到了希望。”林医生说。

细胞疗法也存在副作用。

 “当你用这种猛烈的方式杀死癌细胞时，其释放的化学物质可能会带来很多副作用。”他强调。

在早先的研究中，有的患者会发生多个器官衰竭，有的会出现神经性中毒（大脑和神经系统中毒）。“怎样在保证治疗效果的前提下减少副作用的产生，是我们最大的挑战之一。

“关于细胞疗法的研究在过去的几年中一直在进行，到目前为止，研究人员在淋巴瘤和白血病的病例中取得了不错的成绩。现在他们正开始获取骨髓瘤方面的临床数据。”林医生说。

研究人员想要验证T细胞对实体肿瘤是否存在抑制作用。实体瘤比血液癌症更常见，所以如果细胞疗法可以治疗实体肿瘤，其影响将更加广泛。

细胞疗法面临的另一个挑战是昂贵的治疗费用，大约需要三十万美元。“很显然，我们需要降低成本。” 林医生说。

他指出，新加坡首家私人干细胞储存及细胞实验室Stem Med正在研究开发细胞疗法。“我们相信，在新加坡研发细胞疗法不仅可能缩减成本，还可能增强其疗效。新加坡的优势在于其健全的制度法规，强大的科研团队，及完善的医疗保健系统，。”

在林医生于癌症研讨会发表讲话之后的2017年8月，，美国食品和药物管理局（FDA）通过了对药物“Kymriah”的审批，这是美国首个基因或细胞疗法药物。两个月后，FDA批准了另一种基因疗法药物“Yescarta”。

Kymriah获准用于患有某一类型急性淋巴细胞白血病的儿童和青年。而Yescarta被批准用于成年人中某些大型B细胞淋巴瘤的治疗，但仅限于对常规疗法不见效或至少接受过两种以上治疗却依然复发的情况。

叶吉米