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血液科高级顾问Dawn Mya医生分享了更多关于嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的信息，这是最新的治疗方法之一，为复杂血癌治疗的革命性变化铺平了道路。

Dawn Mya医生在菲律宾血液学和输血医学院的网络研讨会上发言，解释了CAR T细胞疗法类似新疗法的出现是如何在血液学领域取得重大的突破。

CAR T 细胞疗法是一种革命性的疗法，它结合了细胞疗法、活体药物、免疫疗法和靶向疗法的概念，通过利用机体的自然免疫系统对抗癌症，为血癌患者提供个体化和个性化的治疗。

这个疗法需从患者血液中提取T细胞（免疫系统中的一种白细胞），并在实验室环境中对其进行基因改造，使T细胞能够检测癌细胞上的某些目标。然后将改良后的T细胞——也称为CAR T细胞——重新注入患者体内，摧毁癌细胞。

治疗复杂血癌

抗CD19 CAR T细胞是美国食品药品监督管理局（FDA）和新加坡卫生科学局（HSA）根据新的细胞、组织和基因治疗产品（CTGTP）监管框架批准临床使用的首类CAR T细胞。新加坡是东南亚第一个提供此类治疗的国家¹。

血液学领域这一令人振奋的治疗进展为侵袭性血液癌症，如B细胞急性淋巴细胞白血病（B-cell ALL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗提供了显著的生存结局改善，特别是在复发性或难治性环境中。

对于B细胞急性淋巴细胞白血病而言，约10-20%的患者在一线治疗后出现了复发性或难治性疾病。这些患者中仅不到10%可达到长期总生存期。

然而，通过CAR T细胞治疗，B细胞急性淋巴细胞白血病患者的治疗效果都有明显改善。在每10例2-25岁复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病儿童和青少年患者中，仅单次输注CAR T细胞后，约7例在治疗后存活2年。

对于弥漫性大B细胞淋巴瘤，约40%的患者可能患有原发性难治性疾病或在一线治疗后复发。这类患者的总生存率较低，不到20%。经CAR T细胞疗法治疗后，复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的治疗结局明显改善，总缓解率达52%，完全缓解率达40%。

CAR T细胞疗法的疗效甚至可与挽救性化疗和自体干细胞移植（SCT）相匹敌，干细胞移植是复发性和难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的标准治疗，具有显着改善的结果。

治疗之旅

CAR T细胞疗法的治疗之旅首先从患者选择开始，以确保患者适合接受治疗。这是一个重要的过程，通常是由患者的主要血液学专科医生完成。

符合治疗条件的患者通常包括：

• 一线治疗难治或包括干细胞移植在内的治疗后复发的2-25岁儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病患者。
• 未从至少2线标准治疗中获益的弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者。

还将根据患者的一般健康和疾病状况，评估他们是否适合接受治疗。

如果经评估后认为患者适合接受治疗，他们将接受一种称为白细胞单采的程序，从血液中提取T细胞。然后将T细胞转运到实验室，通过基因工程改造为CAR T细胞。

由于这个过程需要2-3个星期，一些患者可能需要桥接化疗来控制病情，同时等待CAR T细胞输注。

在CAR T细胞输注前几天，将进行一个称为淋巴细胞耗竭化疗的短期化疗周期。这样做是为了帮助患者创造有利的免疫环境，使患者的身体为接受CAR T细胞做好准备。

输注后，将监测患者的治疗反应和任何潜在副作用。

有效性和挑战

CAR T细胞疗法是一种高风险疗法，同时伴随着诸多挑战。治疗的副作用包括细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），这些副作用可能发生于输注CAR T细胞后。

幸运的是，这些挑战可以由一个训练有素的临床护理团队来应对，该团队能够监测潜在的并发症。

CAR T细胞疗法仍然是一种革命性治疗方法，可高效治疗B细胞急性淋巴细胞白血病和弥漫性大B细胞淋巴瘤，并增长预期寿命。这个疗法为患者带来了希望，在患者疾病对一线治疗无效的情况下可考虑采用该方案。

目前关于CAR T细胞疗法的临床试验正在观察CAR T细胞疗法的革命性突破如何扩展至多发性骨髓瘤和其他非霍奇金淋巴瘤亚型的治疗，和在复发和难治性环境中如何发挥与常规自体干细胞移植相当的作用。

综上所述，CAR T细胞疗法的出现，给未来许多血癌患者带来了希望。

¹来源：http://www.channelnewsasia.com/singapore/new-therapy-for-leukaemia-among-children-kymriah-blood-cancer-217446